MEDIENMITTEILUNG 

KI in der klinischen Krebsforschung: Novartis und Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg erzielen Fortschritt in der Entwicklung Digitaler Zwillinge

• Positive Studienergebnisse bilden Basis für die Weiterentwicklung virtueller Patient*innenmodelle in der klinischen Forschung von Novartis
  
   


• Machine-Learning (ML)-Modelle erreichen hohe Prognosesicherheit bei Gesamtüberleben (OS) und progressionsfreier Überlebenszeit (PFS)
  
   


• Künstliche Intelligenz (KI)-basierte Analyse identifiziert wichtige klinische Prädiktoren und ermöglicht transparente klinische Interpretation der Daten
  
   


• Die Arbeit besitzt hohe strategische Relevanz und demonstriert, wie harmonisierte Daten und KI die Präzisionsmedizin voranbringen können
  
   


• Veröffentlichung der Studienergebnisse in der Fachpublikation Computer Science von Springer Nature

Nürnberg, 11. August 2025 ? Die klinische Krebsforschung erfährt durch den Einsatz von Künstlicher Intelligenz (KI) einen bedeutenden Fortschritt. Novartis Deutschland entwickelt gemeinsam mit dem Lehrstuhl von Prof. Dr. Björn Eskofier für Maschinelles Lernen und Datenanalytik der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) im Rahmen eines vierjährigen Forschungsprojekts auf Basis von KI und anonymisierten Gesundheitsdaten sogenannte Digitale Zwillinge. Diese virtuellen Abbilder realer Patient*innen sollen in klinischen Krebsstudien als virtuelle Kontrollgruppen dienen und herkömmliche Kontrollgruppen ergänzen oder sogar ersetzen. Dadurch könnten sich potenzielle Wirkstoffe schneller und gezielter testen lassen und reale Patient*innen schnelleren Zugang zu neuen Therapien erhalten. In einer aktuellen Studie wurde dieses digitale Modell nun erfolgreich getestet und weiterentwickelt.

?Digitale Zwillinge und KI eröffnen völlig neue Möglichkeiten in der klinischen Forschung. Sie bieten Vorteile für teilnehmende Patient*innen und helfen uns, Studien effizienter zu gestalten und die Aussagekraft der Ergebnisse zu erhöhen,? erklärt Dr. Benjamin Gmeiner, Head of Medical Data Strategy & Science bei Novartis Deutschland. ?Die positiven Ergebnisse unserer aktuellen Studie markieren einen wichtigen ersten Meilenstein in der Umsetzung der Digital-Twin-Strategie von Novartis für die klinische Forschung.?

Zukunftsweisende Lösung: Digitale Zwillinge

Klinische Forschung ist die Voraussetzung, um Patient*innen mit innovativen Therapien zu versorgen. Die Rekrutierung von Studienteilnehmer*innen ist jedoch herausfordernd, da Proband*innen je nach Studiendesign nicht wissen, ob sie die neue Therapie oder als Kontrollgruppe die Standardtherapie oder ein Placebo erhalten. Diese Unsicherheit kann dazu führen, dass Teilnehmende die Studie vorzeitig abbrechen, was die Aussagekraft der Daten mindert und im schlimmsten Fall zum Abbruch von Studien führen kann ? ein erheblicher Verlust für Patient*innen, Gesellschaft und Wissenschaft. Die Bildung virtueller Kontrollgruppen aus Digitalen Zwillingen soll die Notwendigkeit realer Patient*innen in Kontrollgruppen reduzieren und dadurch die Bedingungen für die Teilnahme an klinischen Prüfungen zum Vorteil der Patient*innen verbessern.

Digitale Zwillinge sind virtuelle Abbilder, bei denen anonymisierte Daten realer Patient*innen mithilfe von KI und moderner Simulationstechnologie virtualisiert werden. So entsteht ein digitales Patientenprofil mit sämtlichen individuellen Merkmalen, von Alter, Größe und Geschlecht über genetische Informationen bis zur medizinischen Vorgeschichte. Anhand dieser Daten können KI- und ML-Methoden Studienergebnisse für Kontrollgruppen errechnen und prognostizieren. So sollen Digitale Zwillinge helfen, die Studienrekrutierung zu verbessern, Studienabbrüche zu vermeiden, Datenlücken zu schließen und die Vergleichbarkeit von Daten zu verbessern. Dies gilt insbesondere bei Studien zu seltenen Erkrankungen, die weniger als 5 von 10.000 Menschen betreffen, oder wenn ethische Gründe die Durchführung klassischer Studien erschweren.

Aktuelle Studie: KI-basierte Prognosemodelle erfolgreich entwickelt und getestet

Zur Entwicklung des digitalen Zwillingsmodells und zur Überprüfung seiner Genauigkeit wurden in einer aktuellen Forschungsarbeit verschiedene Machine-Learning (ML)-basierte Modelle zur Prognose der Überlebenszeit untersucht. Die Studie entstand in Zusammenarbeit von Novartis, der FAU und dem ?Institute of AI for Health? des Helmholtz Zentrums, München. Die Ergebnisse wurden unter dem Titel ?Machine Learning Predictions of Overall and Progression-Free Survival in Advanced Breast Cancer? in Springer Nature (?Lecture Notes in Computer Science?) veröffentlicht und auf der 23. International Conference on Artificial Intelligence in Medicine (AIME 2025) präsentiert.

Ziel der Studie war die Bewertung der Prognosesicherheit für das Gesamtüberleben (Overall Survival, OS) und die progressionsfreien Überlebenszeit (Progression-Free Survival, PFS) über einen Zeitraum von 6 bis 36 Monaten bei Patientinnen mit fortgeschrittenem Brustkrebs, die mit einem neuartigen Krebsmedikament behandelt werden. Gemäß der Studienergebnisse erzielten die eingesetzten ML- und KI-Modelle eine hohe Prognosesicherheit bei den untersuchten Überlebensdaten und identifizierten wichtige klinische Prädiktoren.

?Die Studie hat gezeigt wie KI-Modelle auf Basis von klinischen Studien- und Real-World-Daten präzise Vorhersagen zum Gesamtüberleben (OS) und progressionsfreien Überleben (PFS) bei Patientinnen ermöglichen können?, erklärt Prof. Dr. Björn Eskofier, Leiter des Lehrstuhls für Maschinelles Lernen und Datenanalytik an der FAU. ?Die im Rahmen der Studie entwickelten Prognosemodelle bilden essenzielle Bausteine des Digitalen Zwillings-Modells. Die Arbeit besitzt daher hohe strategische Relevanz und demonstriert, wie harmonisierte Daten und KI die Präzisionsmedizin voranbringen können.?

Zum Vergleich der Vorhersageleistung kamen verschiedene Überlebensanalysemodelle zum Einsatz, die unterschiedliche Methoden repräsentieren. Dazu gehörten Cox Proportional Hazards (CoxPH), Coxnet, Random Survival Forest (RSF), Extra Survival Trees (EST), Gradient Boosting Survival Analysis (GBSA) und Survival Support Vector Machines (SSVM). Die Modelle basierten auf zwei harmonisierten Datensätzen aus deutschen interventionellen Phase III und nicht-interventionellen Studien: RIBECCA und RIBANNA. Die genauesten Ergebnisse zum Gesamtüberleben wurden bei 12 Monaten mit dem Cox Proportional Hazards Modell (C-Index 0,720) und die besten PFS-Ergebnisse bei 6 Monaten mit dem GMSA-Modell (C-Index 0,728) erzielt.

Für die Modelle mit der besten Prognoseleistung wurde zusätzlich das Verfahren ?SHapley Additive exPlanations? (SHAP), genutzt, um die zehn einflussreichsten Vorhersagevariable, sogenannte Prädiktoren, zu identifizieren und die Modellvorhersagen nachvollziehbar zu machen. Prädiktoren sind Werte, die eine Vorhersage über ein bestimmtes Ereignis ermöglichen, z.B. das Eintreten einer Erkrankung. Zu den in der Studie identifizierten Prädiktoren zählen unter anderem das Vorhandensein von Lebermetastasen, frühere medizinische Behandlungen, Behandlungsschemata und Lebensqualitäts-Scores.

Zukünftige Forschungsarbeiten sollen sich nun darauf konzentrieren, zusätzliche zeitabhängige Einflussfaktoren in die Modelle zu integrieren und externe Validierungen durchzuführen, um die Übertragbarkeit auf andere Indikationen zu prüfen. Ziel ist es, klinische Prüfungen mit digitalen Zwillingen von den zuständigen Behörden zunächst auf Einzelfallbasis prüfen zu lassen.

Über die Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU), Lehrstuhl für Maschinelles Lernen und Datenanalytik

Die FAU hat eine lange Tradition in der Forschung zu Künstlicher Intelligenz (KI) und Maschinellem Lernen (ML), mit dem ersten Lehrstuhl für KI seit 1975. Heute sind mehr als 60 Lehrstühle mit KI-Themen beschäftigt, darunter der Lehrstuhl für Maschinelles Lernen und Datenanalytik. Über 40 Mitarbeitende analysieren hier die wachsenden Datenmengen der Digitalisierung mithilfe von KI und ML, und wandeln sie in wertvolles Wissen um.

Über Novartis

Novartis ist ein Unternehmen, das sich auf innovative Arzneimittel konzentriert. Jeden Tag arbeiten wir daran, Medizin neu zu denken, um das Leben der Menschen zu verbessern und zu verlängern, damit Patient*innen, medizinisches Fachpersonal und die Gesellschaft in der Lage sind, schwere Krankheiten zu bewältigen. Unsere Medikamente erreichen wir fast 300 Millionen Menschen weltweit. In Deutschland beschäftigt Novartis rund 2.700 Mitarbeitende an sechs Standorten.

Entdecken Sie mit uns die Medizin neu: Besuchen Sie uns unter www.novartis.de und bleiben Sie mit uns auf LinkedIn und YouTube in Verbindung.

Weiterführende Publikationen

• Fasching, P.A. et al, European J. Cancer. 198 (2024)


• Lüftner, D., et al.: Results of fourth interim analysis (IA) from RIBANNA (2024)


• Merzhevich, T., Tanzanakis, A., Salin, E., Quiering, C., Kurz, C., Gmeiner, B., & Eskofier, B. M. (2025, June). Machine Learning Predictions of Overall and Progression-Free Survival in Advanced Breast Cancer. In: International Conference on Artificial Intelligence in Medicine (pp. 267-271). Cham: Springer Nature Switzerland.

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